Ieri, mercoledì 28 agosto 2024, il famoso fotografo Oliviero Toscani ha annunciato di avere l’amiloidosi. Si tratta di una malattia nella quale si formano accumuli anomali di proteine che possono danneggiare gli organi. Al momento non esiste una cura per questa malattia, soltanto delle terapia per rallentarla. Oliviero Toscani però sta partecipando ad una cura sperimentale: si tratta di un trial che ha la durata di circa un anno e nel quale al paziente viene somministrato un farmaco innovativo. Come funziona? (Continua dopo le foto)
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Cos’è l’amiloidosi
La cura sperimentale comprende un farmaco “spazzino”, che ha il compito di eliminare dai tessuti gli accumuli anomali di proteine causati dall’amiloidosi. Per capirne il funzionamento è bene ricordare in cosa consiste la patologia. “La catena che porta alla amiloidosi, cioè alla deposizione di una proteina anomala in un organo, in questo caso nel cuore, parte da una alterazione genetica che poi si traduce nella presenza di una proteina ‘malata’ nel sangue, che si degrada formando i ‘mattoni’ delle amiloidi che poi vanno a depositarsi nell’organo. Ogni anello della catena è un bersaglio terapeutico”, ha spiegato all’Adnkronos Salute il medico che ha in cura Toscani. Lui è Michele Emdin, docente di Cardiologia alla Scuola Sant’Anna di Pisa e direttore del dipartimento Cardiotoracico della Fondazione Monasterio. (Continua dopo le foto)
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Oliviero Toscani, in cosa consiste la nuova cura sperimentale per l’amiloidosi
“I farmaci attualmente in commercio agiscono sulla trascrizione proteica o sulla stabilizzazione della proteina” mentre i farmaci di questa cura, i cosiddetti “depleters”, rimuovono la proteina dall’organo. Nel prossimo futuro, inoltre, arriveranno “protocolli che prevedono l’editing genetico, cioè la modificazione del gene malato che produce la proteina anomala e che permetterà grandi passi avanti”, ha spiegato il medico. Il centro in cui lavora Edmin “ha l’obiettivo di fornire al singolo paziente, ma anche alla popolazione di pazienti in generale, ogni nuovo strumento terapeutico. E nel più breve tempo possibile – ha precisato l’esperto -. Partecipare a una sperimentazione, quindi, vuol dire avere la possibilità di utilizzare un farmaco che ha un’elevata probabilità di essere efficace, anni prima che venga immesso in commercio. In questo caso parliamo di molecole sinergiche alle terapie standard”.
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